Dùng tế bào gốc điều trị bệnh thiếu máu di truyền

Một nhóm các nhà khoa học đến từ nhiều học viện và đại học y của Trung Quốc đang tiến hành nghiên cứu phương pháp mới điều trị bệnh thalassemia dạng alpha, một dạng bệnh thiếu máu di truyền với các biến chứng nguy hiểm như suy tim và xốp xương.

>>> Hy vọng mới cho bệnh nhân thiếu máu Địa Trung Hải

Bệnh thường gặp tại một số nước vùng Địa Trung Hải, Đông Nam Á và một số tỉnh miền Nam Trung Quốc.

Tiến sĩ Pan Guangjin, trưởng nhóm nghiên cứu, cho biết chương trình nghiên cứu sẽ kéo dài trong 5 năm, tập trung vào việc sử dụng tế bào gốc toàn năng (pluripotent stem cells-iPSCs) để điều trị bệnh.

Bệnh thiếu máu thalassemia thường xuất hiện ở trẻ nhỏ vài tháng sau khi sinh do di truyền từ bố hoặc mẹ. Nguyên nhân của bệnh là sự thiếu hụt tổng hợp chuỗi Hemoglobin trong huyết sắc tố từ đó gây thiếu máu.

Hemoglobin gồm hai chuỗi alpha và hai chuỗi beta. Tùy theo sai lạc trong cấu trúc ở chuỗi alpha hay beta sẽ có thalassemia dạng alpha hay beta hoặc dạng tổng hợp của cả alpha và beta.

Hiện nay, phương pháp điều trị bệnh trên chủ yếu là truyền máu hoặc ghép tủy, song hiệu quả thấp và chi phí cao.