Cơ quan Quản lý dược phẩm và thực phẩm Mỹ (FDA) mới đây đã công nhận loại thuốc Balovaptan của Hãng dược Roche là liệu pháp điều trị đột phá đối với chứng rối loạn phổ tự kỷ (ASD).
Hãng dược Thụy Sĩ ngày 29/1 thông báo Balovaptan, dù vẫn đang trong giai đoạn phát triển và dự kiến hoàn thành vào năm 2020, đã cho thấy khả năng cải thiện giao tiếp và tương tác xã hội của những người mắc ASD.
Kết quả nghiên cứu Balovaptan được trình bày tại hội nghị quốc tế về nghiên cứu tự kỷ hồi tháng 5/2017 cũng cho thấy loại thuốc này an toàn và có khả năng dung nạp tốt.
Một phòng nghiên cứu của Roche ở Thụy Sĩ - (Ảnh: Reuters).
Giai đoạn tiếp theo nghiên cứu trên trẻ nhỏ và thanh thiếu niên đang được tiến hành.
Nếu kết quả tiếp tục khả quan, Balovaptan có thể trở thành loại liệu pháp dược đầu tiên giúp cải thiện các triệu chứng chính của ASD như khó khăn trong giao tiếp, tương tác và lặp lại hành vi, điều đến nay chưa có loại thuốc nào đạt chuẩn của FDA làm được.
"Chúng tôi đang mong hợp tác chặt chẽ với FDA với hi vọng có thể đưa loại thuốc này đến những người mắc ASD càng sớm càng tốt" - Reuters dẫn lời Sandra Horning, một lãnh đạo bộ phận phát triển sản phẩm toàn cầu của Roche, cho biết.
Balovaptan là một trong những loại thuốc tiềm năng đang được Roche nghiên cứu. Chứng nhận liệu pháp điều trị đột phá của FDA thường nhằm thúc đẩy những loại thuốc tiềm năng.
ASD là một hội chứng kéo dài suốt đời với các triệu chứng chính rất khó điều trị và ảnh hưởng đến hành vi, giao tiếp và tương tác của người mắc ASD. Tỉ lệ mắc ASD ở các bé trai thường cao gấp bốn lần các bé gái.