Nhà di truyền học David Liu của Đại học Harvard cùng nhóm nghiên cứu của mình đang phát triển một kỹ thuật mới, sử dụng các protein chuyên biệt để chỉnh sửa bộ gene của các loài động vật sống. Với phương pháp mới này, các nhà khoa học có thể thay thế các gene gây bệnh và thay thế bằng các gene khỏe mạnh nhằm điều trị những căn bệnh di truyền khó chữa.
Theo ông Liu “Các loại thuốc dùng để chữa các bệnh di truyền hiện nay không thể chữa trị tận gốc rễ. Phương pháp mới mà chúng tôi đang nghiên cứu không phải là một loại thuốc, mà đó là phương pháp xử lý những tác nhân có thể gây bệnh trước khi chúng phát tác. Tuy nhiên phương pháp chỉnh sửa bộ gene bằng các protein vẫn còn những khó khăn do các tế bào không chấp nhận chúng một cách tự nhiên mà sẽ tìm cách đào thải”.
Phương pháp biển đổi gene trước đó đã từng được các nhà khoa học thử nghiệm, với phương pháp đưa các protein vào tế bào thông qua các lipid cation. Tuy nhiên phương pháp cũ có điểm hạn chế do sau khi đưa vào trong tế bào, các lipid cation này bị bao bọc bởi một endosomes, chế độ tự bảo vệ của tế bào và khiến các protein này bị mắc kẹt.
Trong khi đó, phương pháp mới có cách tiếp cận tế bào khác, các protein tiếp cận tế bào bên trong một liposome. Điểm khác biệt chính là các liposome sau khi đi vào tế bào sẽ hòa lẫn với endosomes khiến cho protein được giải phóng.
Các protein này cũng chỉ hoạt động trong một khoảng thời gian ngắn. Giúp giảm thiểu nguy cơ khiến chúng tiếp tục làm thay đổi bộ gene dẫn đến những đột biến xấu ngoài mong đợi.
Với phương pháp mới này, các nhà khoa học sẽ mở ra một đột phá mới trong y học, khi mà con người có thể chỉnh sửa bộ gene của chính mình và thay thế những gene đột biến xấu gây bệnh tật bằng những gene khỏe mạnh. Các nhà khoa học cũng cho biết, phương pháp chỉnh sửa bộ gene này vẫn còn gặp rất nhiều khó khăn, vì khi một cơ thể phát triển hơn với rất nhiều tế bào, sẽ rất khó khăn để thực hiện việc thay đổi.
Tham khảo: iflscience