Hai nhà khoa học phát triển công nghệ mRNA sử dụng để chế tạo vaccine ngừa Covid-19 đã được trao giải thưởng 3 triệu USD.
Đến nay là năm thứ 10 Giải thưởng Đột phá ("Breakthrough Prize") vinh danh các nhà nghiên cứu hàng đầu trong các lĩnh vực vật lý cơ bản, khoa học đời sống và toán học. Mỗi giải thưởng đi kèm với khoản tiền trị giá 3 triệu USD, do các nhà sáng lập quỹ là Sergey Brin, Priscilla Chan và Mark Zuckerberg, Yuri và Julia Milner, và Anne Wojcicki, tài trợ.
Năm nay, 1 trong 3 giải trong lĩnh vực Khoa học Đời sống thuộc về hai nhà khoa học Katalin Karikó và Drew Weissman. Trong vài thập kỷ qua, hai nhà khoa học này đã phát triển các công nghệ cần thiết để đưa mRNA vào tế bào, mở đường tạo ra loại vaccine ngừa Covid-19, đặc biệt là các vaccine do Pfizer-BioNTech và Moderna sản xuất hiện nay.
Về bản chất, hai nhà khoa học Karikó và Weissman đã tìm ra cách “ngắt” báo động từ hệ thống miễn dịch đủ lâu để RNA thông tin tổng hợp đi vào tế bào, gửi lệnh đến các tế bào để tạo ra protein và bị phá vỡ một cách vô hại khi các chỉ dẫn đó được chuyển đến. Công nghệ này đã giúp 360 triệu người ở Mỹ và hàng triệu người khác tại các quốc gia trên thế giới được tiếp cận loại vaccine ngừa Covid-19 mới. Bên cạnh đó, công nghệ mRNA có thể mở đường cho các liệu pháp gen và điều trị ung thư trong tương lai.
Nhà khoa học Katalin Karikó và Drew Weissman. (Ảnh: Brandeis).
Trong một tuyên bố, Quỹ Đột phá cho biết, các loại vaccine do Pfizer/BioNTech và Moderna phát triển đã chứng tỏ hiệu quả chống lại virus dựa trên công nghệ mà hai nhà khoa học Katalin Karikó và Drew Weissman đã nghiên cứu suốt nhiều năm. Họ đã tạo ra một công nghệ không chỉ quan trọng trong cuộc chiến chống Covid-19 hiện nay, mà còn hứa hẹn tiềm năng trong chế tạo các loại vaccine khác cũng như phương pháp điều trị HIV, ung thư, miễn dịch và các bệnh di truyền… trong tương lai.
Tiến sĩ Drew Weissman - nhà miễn dịch học và Giáo sư nghiên cứu vaccine tại Trường Y Perelman của Đại học Pennsylvania, nói với Live Science rằng, công nghệ mRNA có tiềm năng rất lớn trong tương lai. Trước đại dịch Covid-19, nhóm của ông đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng vaccine mRNA để ngăn ngừa mụn rộp sinh dục, cúm và HIV. Năm 2020, họ bắt đầu nghiên cứu vaccine pan-coronavirus có khả năng đánh bại bất kỳ loại virus beta nào, mà SARS-CoV-2 chỉ là một trong số đó. Nhóm cũng đang nghiên cứu một liệu pháp gen dựa trên RNA cho bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm, phương pháp này sẽ nhắm vào các tế bào gốc của tủy xương.
Khi bà Karikó và ông Weissman lần đầu tiên làm việc cùng nhau vào những năm 1990, họ đã thử nghiệm các phương pháp cung cấp RNA vào các tế bào đuôi gai - các tế bào miễn dịch sẽ "treo cờ đỏ" khi chúng phát hiện ra những kẻ xâm lược bên ngoài, như virus. Vaccine nhắm vào các tế bào này để tạo ra phản ứng miễn dịch và huấn luyện cơ thể nhận biết các mầm bệnh cụ thể.
Nhưng trong nghiên cứu ban đầu này, "chúng tôi phát hiện ra rằng RNA có khả năng kích hoạt cao hệ thống miễn dịch, có thể là do nhiều loại virus là RNA, và cơ thể chúng ta liên tục chiến đấu chống lại chúng", Weissman nói.
Trong các thí nghiệm của mình, nhóm vẫn cố gắng lấy được các tế bào đuôi gai để tạo ra các protein mà họ muốn, nhưng RNA tổng hợp của chúng cũng gây ra tình trạng viêm nhiễm nghiêm trọng trong tế bào.
"Vì vậy, công việc mà Kati [Karikó] và tôi đã làm trong bảy năm đầu tiên, là tìm ra điều gì khiến RNA có khả năng sinh miễn dịch, kích hoạt như vậy và làm cách nào để loại bỏ điều đó", Tiến sỹ Weissman cho biết
Cuối cùng, họ phát hiện ra rằng họ có thể ngăn ngừa chứng viêm nhiễm bằng cách hoán đổi một trong những khối cấu tạo của mRNA - uridine - cho một khối rất giống, được gọi là pseudouridine. Trong tế bào người, pseudouridine có thể được tìm thấy trong tRNA. Khám phá quan trọng này được công bố vào năm 2005 trên tạp chí Immunity, sẽ là chìa khóa cho tất cả sự phát triển vaccine mRNA trong tương lai, theo Stat News.
Sau khi giải quyết vấn đề viêm nhiễm, nhóm nghiên cứu vẫn phải đối mặt với "một số lượng lớn các trở ngại". Ví dụ, họ phải nghĩ ra phương pháp tốt nhất để đưa mRNA vào tế bào ngay từ đầu. Cuối cùng, họ phát hiện ra rằng các hạt nano lipid, về cơ bản là những bong bóng chất béo nhỏ, đã thực hiện công việc tốt nhất trong việc bảo vệ RNA khỏi các enzym có thể phân hủy nó trong khi đưa các phân tử vào tế bào.
Tất cả công trình này đã đặt nền móng cho sự ra đời của vaccine Covid-19 của Pfizer và Moderna. Các loại vaccine này thúc đẩy các tế bào xây dựng protein đột biến đặc trưng của SARS-CoV-2. Và những vaccine này có thể dễ dàng cập nhật để nhắm mục tiêu vào các biến thể mới, nhờ vào khả năng thích ứng của nền tảng RNA.
Có lẽ trong tương lai, mRNA có thể là cơ sở của vaccine pan-coronavirus đầu tiên, cùng với vô số phương pháp điều trị y tế khác. Phòng thí nghiệm của Tiến sỹ Weissman hiện đang làm việc với 150 phòng thí nghiệm khác nhau trên khắp thế giới, phát triển các loại vaccine mRNA và phương pháp điều trị khác nhau.