Một nghiên cứu mới đăng trên tạp chí Nature ngày hôm nay trình bày kết quả thử nghiệm rất khả quan của một loại thuốc, cho thấy nó có thể thu nhỏ khối u ung thư phổi và nhiều loại u khác gây ra bởi đột biến gene KRAS.
Gene KRAS điều khiển hoạt động của một loại protein kiểm soát quá trình phát triển của tế bào. Đột biến xảy ra trên gene này có thể khiến các tế bào bình thường phát triển quá mức, vượt tầm kiểm soát dẫn đến ung thư.
Hiện nay, các bệnh nhân ung thư mang đột biến gene KRAS thường có tiên lượng kém do thiếu phương pháp điều trị. Bây giờ, loại thuốc mới được thử nghiệm sẽ là một tia hi vọng mới, mở ra cơ hội điều trị cá nhân hóa tốt hơn cho các bệnh nhân này.
Gene KRAS điều khiển hoạt động của một loại protein kiểm soát quá trình phát triển của tế bào.
Thử nghiệm thuốc mới được tiến hành bởi các nhà khoa học tại công ty dược phẩm sinh học Amgen có trụ sở tại California, Hoa Kỳ. Jude Canon, nhà nghiên cứu tại Amgen cho biết đột biến trên gene KRAS đã được phát hiện từ hơn 30 năm trước.
Tuy nhiên, các phương pháp điều trị nhắm vào đột biến này và các protein của nó vẫn chưa thực sự thành công trong việc giúp người bệnh ung thư cải thiện tiên lượng sống.
Trong nghiên cứu mới của mình, Canon và các đồng nghiệp đã tạo ra một bước đột phá khi họ phát hiện một đường rãnh trên bề mặt protein KRAS có chứa đột biến G12C.
G12C là một đột biến phổ thông được tìm thấy ở khoảng 13% trường hợp ung thư biểu mô phổi, một loại ung thư phổi không tế bào nhỏ. Nó cũng xuất hiện trong 3% bệnh nhân mắc ung thư đại trực tràng và 2% các loại khối u rắn khác.
Với việc phát hiện đột biến G12C trên rãnh protein KRAS, Canon đã phát triển được một loại thuốc liên kết chọn lọc với protein đột biến và ngăn chặn nó hoạt động. Loại thuốc được ký hiệu là AMG 510 đã được thử nghiệm và cho kết quả rất khả quan.
Ở liều cao, Canon và nhóm của mình đã tiêu diệt được toàn bộ tế bào ung thư có trong 80% số chuột mắc bệnh, đưa chúng vào một trạng thái thuyên giảm.
Tiến đến thử nghiệm trên người, họ đã cho 4 bệnh nhân mắc ung thư biểu mô phổi không tế bào nhỏ sử dụng thuốc trong 6 tuần. Kết quả cho thấy, một bệnh nhân dùng liều 180 miligam đã thu nhỏ được 34% kích thước khối u. Khả quan hơn, khối u của bệnh nhân dùng liều 360 miligam đã thu nhỏ được tới 67% kích thước.
Trong khi đó, hai bệnh nhân khác dùng liều 180 miligam quản lý được khối u của họ không gia tăng nhưng cũng không thu nhỏ lại.
Khối u của bệnh nhân dùng liều 360 miligam đã thu nhỏ được tới 67% kích thước.
Một hiệu ứng phụ bất ngờ khác, Canon và các đồng nghiệp của ông phát hiện AMG 510 dường như hoạt động như một liệu pháp miễn dịch, giúp kích thích hệ thống miễn dịch chống lại bệnh ung thư.
Sau khi thuốc đã loại bỏ hoàn toàn khối u ở chuột, nhóm nghiên cứu đã cố gắng tiêm tế bào ung thư mới vào cơ thể chúng. Nhưng những con chuột đã không phát triển các khối u mới, cho thấy hệ thống miễn dịch của chúng đã học được cách tiêu diệt căn bệnh.
"Đây là một quan sát đáng chú ý", nhà nghiên cứu Simon Conn đến từ Đại học Flinder, Úc cho biết.
"AMG 510 có thể kết hợp với việc giải trình tự gene ung thư để trở thành phương pháp điều trị tốt nhất dành cho một loạt bệnh ung thư liên quan đến đột biến G12C từ gene KRAS, đặc biệt là ung thư biểu mô phổi không phải tế bào nhỏ", Conn nói.