Anh thanh niên 18 tuổi Stephen Howarth sống tại Bolton, Anh, bị mù hầu như hoàn toàn, lần đầu tiên đã tự đi được từ ga xe lửa về nhà vào ban đêm. Đó là kết quả cuộc thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên thế giới về một liệu pháp gien mới, được các chuyên gia Bệnh viện mắt Moorfields Eye Hospital và Viện mắt thuộc ĐH tổng hợp ở London tiến hành.
Stephen được chẩn đoán là mù bẩm sinh do lỗi gien RPE65, vì vậy các tế bào cảm nhận ánh sáng trong võng mạc của anh dần dần chết đi mà không hồi phục được. Chỉ ban ngày khi có ánh sáng mạnh thì anh mới nhìn thấy lờ mờ. Tới giờ chưa có một phương pháp chữa trị nào có thể giúp thị lực của anh tốt hơn, vì vậy nhiều khả năng anh sẽ bị mù hoàn toàn.
Các chuyên gia y tế tại London đã tiêm vào võng mạc 3 bệnh nhân tình nguyện tham gia thử nghiệm một chế phẩm có vi-rút mang bản sao chính xác của gien RPE65. Sau vài tháng, các bác sĩ kiểm tra thị lực của 3 người này. Hai người trong số đó chưa có biến chuyển tốt hơn nhưng tình trạng bệnh cũng không xấu đi, còn Stephen thì có kết quả rất tốt. Nếu trước khi dùng phương pháp này anh thường va vào tường khi thử đi trong mê lộ tối dùng để thí nghiệm và phải mất một phút mới đi được 1 mét, thì sau khi được tiêm thuốc anh đã đi hết mê lộ với tốc độ nhanh hơn và không mắc sai sót.
Stephen Howarth (Ảnh: sciencenow.sciencemag.org) |
Trong các thí nghiệm tiếp theo, nhóm nghiên cứu còn muốn thử nghiệm liệu pháp này trên trẻ em vì khi bệnh được phát hiện sớm hơn thì khả năng cải thiện thị lực là lớn hơn rất nhiều. Ông Robin Ali, người phụ trách nhóm nghiên cứu, cho biết họ sẽ thử nghiệm liệu pháp này đối với những bệnh khác liên quan đến võng mạc.