EC cho phép bán liệu pháp gene người Glybera

Trong một tuyên bố đưa ra ngày 5/11, Công ty công nghệ sinh học Hà Lan uniQure cho biết sẽ bắt đầu bán liệu pháp gene người đầu tiên mang tên Glybera trên thị trường châu Âu vào năm tới.

Công ty này dự đoán đây sẽ là bước khởi đầu tạo sự bùng nổ cho hoạt động kinh doanh các liệu pháp gene tương tự trong tương lai.

Ngày 25/10, Uỷ ban châu Âu (EC) đã nhất trí cho phép bán liệu pháp gene Glybera trên thị trường châu Âu và Bắc Mỹ như một phương thuốc giúp điều trị bệnh rối loạn Lipoprotein Lipaza dạng cực hiếm ở người (LPLD). Glybera sẽ giúp ngăn chặn hiện tượng chuyển hóa các phân tử chất béo cố định vào đường máu.

Liệu pháp gene Glybera đã được phép bán ở thị trường châu Âu và Bắc Mỹ.

Liệu pháp gene nói chung được áp dụng để sửa đổi DNA của người bệnh theo hướng chống lại các căn bệnh cụ thể, vốn đã được thử nghiệm trong việc điều trị rất nhiều bệnh từ mù lòa đến trầm cảm và các triệu chứng mất trí nhớ.

Liệu pháp Glybera giúp điều trị LPLD, vốn là một loại bệnh di truyền dạng cực hiếm vì chỉ xuất hiện ở khoảng 1-2 người/1 triệu người.

Phương pháp điều trị gene xuất hiện trên phác đồ y tế từ cuối những năm 90 của thế kỷ trước và trở thành một trong những lĩnh vực hấp dẫn nhất của ngành công nghệ sinh học, hứa hẹn có thể giúp ngăn chặn hoặc đẩy lùi các bệnh di truyền trong tương lai.

Vào năm 2003, cơ quan chức năng Trung Quốc cũng đã thông qua liệu pháp gene điều trị ung thư đầu và cổ.

Tuy nhiên, các nhà khoa học cảnh báo liệu pháp điều trị này cũng thường gặp phải những rủi ro do các phản ứng không mong muốn hoặc không thể kiểm soát được từ hệ thống miễn dịch.

Theo ghi nhận, liệu pháp gene từng gây ra cái chết bi thảm của tình nguyện viên 18 tuổi, Jesse Gelsinger vào năm 1999, và thúc đẩy sự phát triển khối u ung thư ở hai trẻ em Pháp.