Công nghệ trí thông minh nhân tạo (AI) đang làm thay đổi toàn bộ ngành công nghiệp dược phẩm. Công nghệ này có thể giúp tiết kiệm thời gian và tiền bạc cần thiết để phát triển thuốc mới giúp điều trị Covid-19 và các bệnh nguy hiểm khác thông qua khả năng nhanh chóng xác định loại thuốc tiềm năng nhất.
Đối với dịch Covid-19, phần mềm AI đã giúp một công ty dược phẩm phát triển thành công thuốc điều trị virus SARS-CoV-2 và đã được phê duyệt tại Mỹ chỉ trong vòng 9 tháng, một tốc độ đáng kinh ngạc.
Một công ty startup công nghệ AI của Anh có tên BenevolentAI xác định baricitinib, một loại thuốc được phát triển bởi Eli Lilly giúp điều trị viêm khớp dạng thấp, có hiệu quả trong điều trị Covid-19 chỉ trong một vài ngày. Loại thuốc này đã được phê duyệt làm thuốc điều trị Covid-19 tại Mỹ và Nhật Bản. Cơ quan Dược phẩm châu Âu cũng đã tiến hành đánh giá baricitinib trong điều trị virus corona.
Sau khi đã xác định protein mục tiêu, AI sẽ tìm ra loại thuốc có thể tác động lên chúng.
Nhóm chuyên gia đã làm việc cùng với AI tiên tiến nhất của công ty BenevolentAI nhằm tìm ra một loại thuốc đã được phê duyệt có thể thay đổi mục đích sử dụng cho điều trị Covid-19. Cách tiếp cận này giúp các công ty dược vượt qua vòng kiểm duyệt của FDA để sử dụng thuốc trong trường hợp khẩn cấp trong điều trị cho bệnh nhân nhập viện do Covid-19 chỉ trong vòng 9 tháng, thay vì nhiều năm trời như cách tiếp cận thông thường. Việc tìm ra một loại thuốc mới thường cần một công trình nghiên cứu với nhiều ứng cử viên và các cuộc thử nghiệm trên động vật để kiểm tra độ an toàn của chúng.
Công nghệ của BenevolentAI xác định loại thuốc có tiềm năng nhất thông qua dữ liệu từ các nghiên cứu lâm sàng, báo cáo khoa học và cơ sở dữ liệu của các loại bệnh, gen và dược lực. Sau khi đã xác định protein mục tiêu, AI sẽ tìm ra loại thuốc có thể tác động lên chúng.
Việc ứng dụng AI trong nghiên cứu và phát triển thuốc được kỳ vọng sẽ giúp giảm đáng kể thời gian cần thiết để tạo ra một loại thuốc mới, một quy trình thông thường thường mất từ 9 đến 17 năm.
Tháng 2/2020, ngay khi WHO công bố dịch Covid-19 là một vấn đề khẩn cấp toàn cầu, nghiên cứu đầu tiên của BenevolentAI về việc sử dụng baricitinib trong điều trị Covid-19 được đăng tải trên Tạp chí Lancet cho thấy loại thuốc này có khả năng ngăn chặn virus lây nhiễm đến tế bào phổi và từ đó giảm tình trạng viêm phổi.
Eli Lilly, là công ty giữ bản quyền thuốc baricitinib, và Viện nghiên cứu Dị ứng và Bệnh truyền nhiễm quốc gia đã tiến hành một nghiên cứu tại Mỹ để kiểm nghiệm tính hiệu quả và độ an toàn của loại thuốc này trong điều trị cho bệnh nhân nhập viện do Covid-19. Vì kết quả nghiên cứu cho thấy baricitinib có thể rút ngắn thời gian hồi phục và cải thiện các triệu chứng ở bệnh nhân mắc Covid-19, FDA đã phê duyệt khẩn cấp việc sử dụng loại thuốc này vào tháng 11/2020. Theo dữ liệu do Eli Lilly công bố, baricitinib có khả năng giảm thiểu tỉ lệ tử vong lên đến 38% đối với số bệnh nhân đã nhập viện khi sử dụng kết hợp với remdesivir, là một loại thuốc kháng virus.
BenevolentAI cũng tự nghiên cứu và phát triển các loại thuốc riêng, trong đó tập trung vào thuốc điều trị cho hơn 10 loại bệnh gồm viêm da cơ địa, hội chứng xơ cứng teo cứng một bên…
Công ty đã bắt đầu quá trình thử nghiệm lâm sàng đối với thuốc điều trị viêm da cơ địa từ tháng 2/2021. Công ty này cũng hợp tác với AstraZeneca để phát triển thuốc điều trị bệnh thận mạn.
AI đã được ứng dụng trong nghiên cứu và phát triển dược phẩm trên khắp thế giới. Sumitomo Dainippon Pharma hợp tác cùng Exscientia, một công ty startup sử dụng AI để nghiên cứu thuốc, đã tìm ra một loại thuốc có tiềm năng trong điều trị chứng rối loạn do ám ảnh thúc đẩy, hay OCD. Năm ngoái, công ty đã bắt đầu thử nghiệm lâm sàng loại thuốc này tại Nhật Bản để xác định độ an toàn của nó.
"Nhờ sử dụng AI mà quá trình tìm ra loại thuốc mới chỉ mất chưa đến một năm, trong khi bình thường quá trình này có thể mất đến 4,5 năm", một chuyên gia của Sumitomo Dainippon Pharma cho biết. Tháng 5/2021, công ty bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 thuốc điều trị bệnh Alzheimer tại Mỹ sau khi được phát triển bởi công nghệ AI của Exscientia.
AI không thay thế hoàn toàn con người trong tất cả các giai đoạn.
Dù vậy, AI không thay thế hoàn toàn con người trong tất cả các giai đoạn. Nhiệm vụ của chúng là tìm ra loại thuốc tiềm năng nhất và thu gọn công thức từ một lượng lớn dữ liệu của các nghiên cứu khoa học và thực nghiệm. Con người sẽ theo định hướng đó để nghiên cứu và phát triển thuốc.
Exscientia đang thu hút sự chú ý của các công ty dược phẩm và sinh phẩm trên toàn thế giới. Evotec, một công ty y sinh của Đức, đã tham gia phát triển một phương thức điều trị ung thư mới với Exscientia. Theo Evotec, thuốc đối kháng thụ thể A2a đã được thử nghiệm lâm sàng trên người từ tháng 4/2021. Hai công ty đã tìm ra loại thuốc này chỉ sau 8 tháng kể từ khi bắt đầu nghiên cứu.
Công ty dược phẩm Taishio của Nhật Bản và công ty AI Insilico Medicine của Hồng Công đã cùng tham gia một dự án nghiên cứu từ mua thu năm ngoái nhằm tìm ra liệu pháp giúp làm chậm quá trình lão hoá của tế bào. Insilico sử dụng mạng lưới AI của mình để xác định mục tiêu điều trị và tìm ra phân tử giống thuốc nhằm vào tế bào lão hoá. Sự tích tụ của những tế bào này khi con người già đi được cho là nguyên nhân dẫn đến một số loại bệnh khác nhau.
Nhiệm vụ của Insilico là tìm ra thứ đứng đằng sau quá trình lão hoá trong những tế bào, mô và căn bệnh cụ thể, với các loại protein khác nhau liên quan từng mục tiêu và thiết kế phân tử can thiệp vào những mục tiêu đó. Taiso sẽ xác nhận những kết quả từ máy tình bằng những thử nghiệm trên đĩa thuỷ tinh và trên sinh vật sống.
Một số công ty startup AI khác của Nhật Bản cũng góp phần vào sự thành công của những công ty hàng đầu thế giới trong lĩnh vực y dược. Hacarus, một công ty AI có trụ sở tại Kyoto, và Đại học Tokyo đã tham gia một dự án nghiên cứu thuốc điều trị bệnh Alzheimer và bệnh Parkinson. Cả hai căn bệnh trên đều gây ra bởi sự tích tụ của một số loại protein trong não. Sử dụng AI để phát triển thuốc cho những loại bệnh này vẫn còn khá hiếm gặp trên thế giới.
Mục tiêu của dự án là trong 1 năm sẽ tạo ra một hệ thống giúp tìm kiếm hiệu quả hơn những hợp chất có thể là loại thuốc tiềm năng. Tiếp cận theo định hướng do AI đưa ra sẽ "cải thiện tốc độ và độ chính xác của quá trình nghiên cứu một cách đáng kể", Taisuke Tomita, giáo sư Đại học Khoa học Y dược Tokyo, cho biết.
Có hơn 120 công ty và trường đại học tại Nhật Bản đã tham gia vào Life Intelligence Consortium, một chương trình hợp tác doanh nghiệp – trường học nhằm ứng dụng AI vào khoa học thường thức. Mối liên kết này đã tạo ra khoảng 20 nguyên mẫu chương trình AI phục vụ cho nghiên cứu và phát triển dược phẩm.
"AI sẽ sớm trở thành công nghệ thiết yếu trong quá trình nghiên cứu và phát trie dược phẩm", Yasushi Okuno, giáo sư tại Đại học Kyoto, cho biết. Công nghệ này tạo ra cơ hội "xét lại những kiến thức cũ mất đến 10 năm để phát triển một loại thuốc mới".
Do đó, mỗi một loại thuốc mới được tạo ra sẽ cực kỳ đắt đỏ. Theo ước tính của Đại học Tufts của Mỹ, chi phí trung bình để phát triển một loại thuốc kê đơn được sử dụng rộng rãi trên thị trường là khoảng 2,9 tỉ USD ở những năm 2000, vào những năm 1970 là 180 triệu USD. Chi phí nghiên cứu thuốc tăng còn nhanh hơn cả lạm phát.
Trong những năm qua, nhiều loại thuốc mới đã được phát triển, đặc biệt là thuốc điều trị ung thư và những "căn bệnh do lối sống". Đã có nhiều hoạt chất quan trọng, có dược lực đã được phát hiện và điều chế thành thuốc chữa bệnh. Kết quả là việc phát triển một loại thuốc mới có hiệu quả trở nên cực kỳ khó. Và việc phải đảm bảo độ an toàn càng làm cho thời gian nghiên cứu kéo dài hơn để thử nghiệm lâm sàng.
Theo Hiệp hội các Công ty Dược phẩm Nhật Bản, chỉ có khoảng 30.000 hợp chất tiềm năng thực sự được sử dụng làm thuốc. Quá trình phát triển có thể mất từ 9 đến 17 năm. Chi phí cho việc nghiên cứu và phát triển thuốc của các công ty khoảng 10% doanh thu bán hàng mỗi năm, tương đương 4% toàn ngành.
Trong nỗ lực tìm ra phương pháp điều trị mới, các công ty dược đang dành nhiều nguồn lực hơn cho nghiên cứu thuốc sử dụng công nghệ sinh học - là loại thuốc có thành phần phức tạp sử dụng tế bào sống hoặc vi sinh vật, thường được tạo ra bằng công nghệ tiên tiến, ví dụ như tổ hợp thuốc - kháng thể ADCs. Quá trình nghiên cứu thuốc sinh học rất phức tạp, đồng thời rất đắt đỏ.
Một trong những loại thuốc sinh học là Nivolumab, được bán dưới tên gọi Opdivo. Loại thuốc này được sử dụng lần đầu vào năm 2014 tại Nhật Bản để điều trị nhiều loại ung thư và thời gian đầu, nó tốn đến 35 triệu yên Nhật (khoảng 7,3 tỷ đồng) mỗi năm để phân phối thuốc. Việc này dẫn đến quỹ chăm sóc sức khỏe quốc gia gặp khó khăn hơn khi các khoản chi của nó vốn đã rất lớn.
AI là một trong số các công nghệ có thể giảm chi phí phân phối thuốc nhờ khả năng cắt giảm chi phí nghiên cứu. Từ đó làm tăng khả năng tiếp cận phương pháp điều trị mới đối với những căn bệnh khó chữa và nâng cao chất lượng cuộc sống cho tất cả mọi người.