Báo cáo của nhóm các nhà khoa học quốc tế cho thấy đã bước đầu thí nghiệm thành công liệu pháp gen đối với một bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu Địa Trung Hải.
Bệnh nhân này mắc bệnh thiếu máu Địa Trung Hải loại β, ngay từ lúc ba tuổi đã phải thực hiện biện pháp truyền máu, thời kỳ bệnh nặng mỗi tháng phải truyền máu một lần. Cách đây ba năm, khi 18 tuổi, bệnh nhân này đã bắt đầu được tiếp nhận liệu pháp gen.
Bệnh thiếu máu Địa Trung Hải do sự thiếu hụt gen gây ra, bản thân người bệnh không thể sản sinh tế bào hồng cầu bình thường, do đó cần phải truyền máu để duy trì chức năng nuôi dưỡng của máu.
Trong quá trình thí nghiệm liệu pháp gen, trước tiên các nhà khoa học đã nuôi cấy tế bào máu bao gồm cả tế bào hồng cầu, bằng cách lợi dụng tế bào gốc tạo máu ở tủy của bệnh nhân. Sau đó dùng virus làm vật truyền tải để đưa gen hoàn chỉnh vào trong tế bào máu và tiếp tục dùng biện pháp hóa học để loại bỏ tế bào dư thừa, chỉ để lại tế bào hồng cầu. Cuối cùng thực hiện cấy tế bào hồng cầu vào trong cơ thể bệnh nhân.
Kết quả cho thấy khả năng sản sinh tế bào hồng cầu bình thường của bệnh nhân đã dần dần tăng lên. Sau một năm tiếp nhận liệu pháp gen, bệnh nhân đã không cần phải truyền máu.
Thành công bước đầu của thí nghiệm trên đã mở ra triển vọng lớn cho công tác điều trị liệu pháp gen đối với bệnh thiếu máu Địa Trung Hải, đồng thời mang lại hy vọng cho nhiều bệnh nhân mắc các căn bệnh về máu.