Tế bào gốc phôi người và thị lực của người cao tuổi

Chương trình điều trị bệnh thoái hóa điểm vàng dạng khô của công ty Advanced Cell Technology, Inc, là điều trị thông qua việc sử dụng tế bào biểu mô sắc tố võng mạc bắt nguồn từ tế bào gốc phôi người để thay thế các tế bào biểu mô sắc tố võng mạc bị mất trong mắt của bệnh nhân.

Ảnh minh họa.

Advanced Cell Technology, Inc là công ty công nghệ sinh học ứng dụng công nghệ tế bào trong lĩnh vực y học tái tạo. Ngày 03 tháng 01 năm 2011, công ty Advanced Cell Technology (ACT) đã nhận được sự chấp thuận của cơ quan quản lý lương thực và dược phẩm Hoa Kỳ cho phép sử dụng tế bào biểu mô sắc tố võng mạc có nguồn gốc từ tế bào gốc phôi người để điều trị bệnh thoái hóa điểm vàng dạng khô.

Bệnh có nguyên nhân là do các tế bào nhạy cảm với ánh sáng trong điểm vàng ở mắt của người cao tuổi bị vỡ ra, dẫn tới tình trạng thị lực ở vùng trung tâm mắt bị mờ dần do điểm vàng bị tổn hại. Đây là căn bệnh phổ biến toàn cầu ảnh hưởng tới chất lượng cuộc sống của người cao tuổi ở khắp nơi trên thế giới, riêng tại Hoa Kỳ có khoảng 10 đến 15 triệu người Mỹ đang mắc phải căn bệnh thoái hóa điểm vàng dạng khô.

Bệnh thoái hóa điểm vàng ở mắt có 2 dạng: ướt và khô. Bệnh thoái hóa điểm vàng dạng khô chiếm 90% ở tất cả các trường hợp.

Sự tiến triển của bệnh thoái hóa điểm vàng dạng khô có nguyên nhân là do các tế bào biểu mô sắc tố võng mạc trong điểm vàng ở mắt của người lớn tuổi bị vỡ ra hoặc bị mỏng đi. Theo thời gian, việc mất dần các tế bào biểu mô sắc tố võng mạc có thể gây ra giảm thị lực nghiêm trọng và thậm chí mù lòa.

“Bệnh thoái hóa điểm vàng dạng khô là nguyên nhân hàng đầu làm cho bệnh nhân bị mù trong độ tuổi trên 55 tuổi,” theo Tiến sĩ Robert Lanza, giám đốc khoa học của công ty Advanced Cell Technology, Inc. “Theo xu hướng dân số già đi trên toàn cầu, tỷ lệ người cao tuổi mắc bệnh thoái hóa điểm vàng sẽ tăng gấp đôi trong vòng 20 năm tới, bệnh sẽ trở nên trầm trọng hơn khi bệnh nhân không được điều trị y tế kịp thời. Từ tế bào gốc phôi người, chúng tôi có thể tạo ra một nguồn cung cấp hầu như không hạn chế để tái sản xuất của các tế bào biểu mô sắc tố võng mạc khỏe mạnh. Bởi vì chỉ có một số lượng nhỏ các tế bào tế bào biểu mô sắc tố võng mạc là cần thiết để điều trị mỗi bệnh nhân, việc sản xuất và phân phối sản phẩm điều trị có khả năng mở rộng nhờ vào các kênh phân phối.

Dựa trên các nghiên cứu trên động vật, chúng tôi rất vui mừng về các cơ hội để điều trị cho bệnh nhân. Trong một mô hình chuột thí nghiệm bị bệnh thoái hóa điểm vàng, chúng ta đã thấy một sự cải thiện đáng kể về hiệu suất thị giác sau khi được điều trị, và không có bất kỳ tác dụng phụ. Chúng tôi cũng duy trì chức năng gần như bình thường trong một mô hình chuột thí nghiệm bị thoái hóa trung tâm võng mạc Stargardt, là một hình thức thoái hóa điểm vàng thường bắt đầu bộc phát khi bệnh nhân chưa tới tuổi dậy thì. Ngoài việc thử nghiệm này, chúng tôi có kế hoạch đồng thời sử dụng các tế bào biểu mô sắc tố võng mạc của chúng tôi trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng cho bệnh nhân mắc bệnh thoái hóa trung tâm võng mạc Stargardt. Chúng tôi hy vọng sẽ nhìn thấy một lợi ích điều trị tương tự của cả hai dạng bệnh thoái hóa trung tâm võng mạc Stargardt và bệnh thoái hóa điểm vàng dạng khô.”

Chương trình điều trị bệnh thoái hóa điểm vàng dạng khô của công ty Advanced Cell Technology, Inc, là điều trị thông qua việc sử dụng tế bào biểu mô sắc tố võng mạc bắt nguồn từ tế bào gốc phôi người để thay thế các tế bào biểu mô sắc tố võng mạc bị mất trong mắt của bệnh nhân. Trong khi phần đầu của thử nghiệm lâm sàng sẽ tập trung vào vấn đề an toàn, trong các thử nghiệm lâm sàng tiếp theo Công ty hy vọng sẽ chứng minh rằng các tế bào biểu mô sắc tố võng mạc đưa vào võng mạc bệnh nhân sẽ có khả năng làm chậm lại hoặc ngăn chặn sự tiến triển của bệnh, và có khả năng phục hồi thị lực cho bệnh nhân.