Thuốc Ionis-HTTRx sản xuất ở Thụy Sĩ có thể làm giảm protein gây bệnh thoái hóa não Huntington.
Lần đầu tiên, các nhà khoa học có thể làm giảm lượng protein độc hại dẫn đến bệnh Huntington trong cơ thể bệnh nhân bằng cách tiêm thuốc Ionis-HTTRx vào cột sống.
Theo ABC, Ionis-HTTRx do một công ty dược ở Thụy Sĩ sản xuất. Thử nghiệm trên 46 bệnh nhân ở Anh, Đức, Canada, kết quả cho thấy thuốc giúp cơ thể hạ thấp lượng protein huntingtin gây bệnh lại vừa đảm bảo an toàn.
Thuốc Ionis-HTTRx giúp cơ thể hạ thấp lượng protein huntingtin gây bệnh lại vừa đảm bảo an toàn. (Ảnh: huntingtonsdiseasenews.com).
"Kết quả này mang tính đột phá đối với bệnh nhân Huntington cũng như gia đình họ", người đứng đầu công trình nghiên cứu này là bà Sarah Tabrizi, Giám đốc Trung tâm Bệnh Huntington từ Đại học London (Anh) nhận định. "Vấn đề hiện nay là nhanh chóng tiến hành thử nghiệm trên quy mô lớn để xem thuốc có giúp giảm tiến trình bệnh hay không".
Huntington là bệnh thoái hóa não tiến triển do di truyền. Nó khiến tế bào não bị tổn thương dẫn đến mất kiểm soát chuyển động, thay đổi hành động và cảm xúc, nhận thức sai lệch. Bệnh Huntington thường xuất hiện ở độ tuổi 30-50 rồi nặng dần theo thời gian.
Hiện chưa có phương pháp chữa trị bệnh Huntington. Các loại thuốc hiện tại chỉ tập trung cải thiện triệu chứng.
Với thành công ban đầu từ cuộc thử nghiệm Ionis-HTTRx, giáo sư Bryce Vissel, Giám đốc Trung tâm Khoa học Thần kinh và Y học Tái tạo từ Đại học Công nghệ Sydney (Australia) tin rằng kỷ nguyên mới đã được mở ra. Ông nhận định: "Công trình là sự khởi đầu cho việc điều trị các bệnh ở não hoặc cột sống do đột biến gen gây ra. Vẫn còn rất nhiều thứ phải làm nhưng kết quả này thật phi thường".
Tuy nhiên, một số chuyên gia cảnh báo còn quá sớm để khẳng định hiệu quả của Ionis-HTTRx.
"Câu hỏi là liệu thuốc có đem đến sự khác biệt rõ rệt cho bệnh nhân không. Chúng ta cần chờ đợi những cuộc thử nghiệm lớn hơn", ông Roger Barker từ Đại học Cambridge (Anh) cũng tham gia công trình trên, cho biết.