Thay vì ngừa bệnh, vaccine mRNA sẽ khiến hệ thống miễn dịch tấn công căn bệnh đã tồn tại trong cơ thể, tức là điều trị ung thư.
Bước ngoặt mở ra hy vọng
Giữa tháng 4/2023, hai hãng dược phẩm Moderna và Merck công bố thêm các dữ liệu về thử nghiệm vaccine mRNA, kết hợp liệu pháp miễn dịch điều trị ung thư cho thấy kết quả khả quan.
Vaccine thử nghiệm điều trị ung thư da của Moderna có tên mRNA-4157/V940, được bào chế để chuẩn bị cho hệ thống miễn dịch tạo ra phản ứng với các khối u cụ thể. Trong khi đó liệu pháp miễn dịch Keytruda của Merck được sử dụng trong điều trị khối u ác tính, kích thích hệ thống miễn dịch tấn công các khối u.
Thử nghiệm trên 157 người đã phẫu thuật điều trị khối u ác tính, 78,6% người được tiêm vaccine và áp dụng liệu pháp miễn dịch Keytruda không bị tái phát ung thư sau 18 tháng. Tái phát ung thư hoặc tử vong xảy ra ở 22,4%, trong số những người được điều trị kết hợp và 40%, trong số những người chỉ được điều trị bằng liệu pháp miễn dịch. Những con số khả quan cho thấy hiệu quả của liệu pháp kết hợp vaccine mRNA và thuốc Keytruda.
Kết quả thử nghiệm cho thấy vaccine mRNA-4157/V940 kết hợp với liệu pháp miễn dịch có hiệu quả trong việc làm giảm nguy cơ tái phát khối u ác tính của bệnh nhân ung thư da. Tiến sĩ Kyle Holen, Phó Chủ tịch cấp cao và là người đứng đầu Bộ phận Phát triển, trị liệu và ung thư của Moderna, cho biết kết quả này cho thấy tiềm năng của vaccine mRNA khi điều trị những người bị u ác tính và mở ra khả năng kéo dài sự sống cho bệnh nhân.
Trước đó, kết quả sơ bộ từ thử nghiệm này đã được chia sẻ vào tháng 12/2022 và làm chấn động giới nghiên cứu ung thư. Thời điểm đó, Moderna công bố kết quả cho thấy, khi được sử dụng liệu pháp kết hợp vaccine mới, nguy cơ tử vong hoặc tái phát bệnh đã giảm 44% so với những bệnh nhân chỉ được điều trị bằng liệu pháp Keytruda.
Vaccine điều trị ung thư hoạt động như thế nào?
Vaccine ung thư mRNA khác vaccine thông thường. Trọng tâm của vaccine không phải là phòng ngừa, mà được sử dụng như loại thuốc cá nhân hóa, nhằm huấn luyện hệ thống miễn dịch của người mắc chống lại bệnh ung thư.
Để có liều vaccine, chuyên gia sẽ lấy mẫu khối u và mô khỏe mạnh của người bệnh, sắp xếp trình tự DNA và RNA, so sánh mức độ khác nhau để xác định đột biến, lấy làm kháng nguyên cho vaccine. Sau khi tiêm vào cơ thể, vaccine mRNA sẽ huấn luyện các tế bào tạo ra một phần protein ung thư (kháng nguyên) giống với kháng nguyên đã được xét nghiệm trước đó của bệnh nhân. Sau đó, hệ miễn dịch sẽ phát triển kháng thể chống lại chúng.
Moderna kỳ vọng vaccine điều trị ung thư sẽ được áp dụng từ năm 2030 - (Ảnh: Getty Images).
Giải thích thêm về cơ chế hoạt động của vaccine, Viện Nghiên cứu Ung thư Mỹ cho biết thông qua vaccine, các nhà nghiên cứu cố gắng tạo ra phản ứng miễn dịch chống lại các protein bất thường của tế bào ung thư.
Song, các protein này không xuất hiện trên tế bào thông thường và không giống nhau giữa mọi người, vì vậy vaccine cần được đặc chế. Từ đó, hệ thống miễn dịch học được cách nhận biết tế bào ung thư khác với phần còn lại của cơ thể như thế nào.
Quá trình sản xuất vaccine diễn ra như thế nào?
Bà Anna Osborne, chuyên gia cao cấp của Công ty dược Citeline, cho biết: "Việc phát triển vaccine mRNA trị ung thư khó hơn nhiều so với vaccine cho bệnh truyền nhiễm. Với vaccine COVID-19, mọi người đều được tiêm cùng một loại vaccine, nhưng với bệnh ung thư, mỗi loại vaccine đều khác nhau và được điều chỉnh để phù hợp từng cá nhân".
Quá trình sản xuất bắt đầu từ khâu xác định đột biến gene trong các tế bào u của bệnh nhân, xem xét tế bào nào có thể tạo ra kháng nguyên mới. Sau đó, họ dùng thuật toán máy tính dự đoán kháng nguyên nào có thể liên kết thụ thể trên tế bào T, kích thích phản ứng miễn dịch. Do đó, vaccine có thể bao gồm trình tự di truyền cho 34 loại kháng nguyên khác nhau; kích hoạt tế bào T nhận dạng cụ thể từng tế bào ung thư dựa trên các đặc điểm phân tử bất thường.
Tiến sĩ Julie Bauman, Phó Giám đốc Trung tâm Ung thư Đại học Arizona, Mỹ đang tham gia một nghiên cứu lâm sàng, thử nghiệm điều trị ung thư bằng vaccine mRNA cho biết thêm rằng, công ty Moderna sản xuất vaccine trong khoảng 6 tuần. Trong khi đó theo ông Paul Burton, Giám đốc Y tế của Moderna cho biết hãng có thể sản xuất vaccine trong khoảng 8 tuần, hy vọng có thể giảm xuống còn 4 tuần trong thời gian tới.
Tiến sĩ Eliav Barr, trưởng bộ phận phát triển lâm sàng toàn cầu kiêm Giám đốc Y tế của Merck cho biết công nghệ vaccine mRNA mở ra những bước tiến vượt bậc trong liệu pháp miễn dịch để điều trị ung thư.
Trong hơn một thập kỷ qua, các nhà nghiên cứu ung thư đã phát triển vaccine ung thư cá nhân hóa sử dụng công nghệ mRNA để tạo ra các kháng nguyên mới. Tuy nhiên hiện nay, tính chuyên biệt của quá trình sản xuất khiến chi phí rất cao, ước tính lên tới 100.000 USD cho mỗi bệnh nhân, theo Viện Ung thư Quốc gia Mỹ và CDC Mỹ.
Tiến sĩ Barr cũng cho biết thêm rằng những tiến bộ trong công nghệ mRNA có được nhờ đại dịch Covid-19 đã giúp tăng tốc nghiên cứu các vaccine mới. Trong 5 đến 10 năm tới, các nhà khoa học đang hướng đến bào chế vaccine mRNA để chữa nhiều loại bệnh, từ bệnh hô hấp thông thường đến ung thư.
Vaccine sẽ điều trị loại ung thư nào?
Moderna thông báo tiếp tục đẩy mạnh nghiên cứu vaccine điều trị ung thư da và hướng tới bệnh ung thư phổi. Một công ty khác là CureVac đang phát triển vaccine mRNA để trị ung thư buồng trứng, đại trực tràng và tuyến tụy.
CureVac có thỏa thuận với Công ty Tesla, nhà sản xuất ô tô điện hàng đầu ở Mỹ, để chế tạo các máy in sinh học mRNA để in mRNA của bệnh nhân. In sinh học là công nghệ tái tạo các cấu trúc cơ thể khác như một mảnh sụn, mạch máu, thậm chí là một cơ quan nội tạng của cơ thể trong tương lai, bằng cách sử dụng nguyên liệu in chứa các tế bào sống và các hóa chất khác.
Trong khi đó, Merck dự định nghiên cứu phương pháp này cho các bệnh ung thư có đột biến cao khác, chẳng hạn ung thư phổi, ung thư bàng quang và một số dạng ung thư vú.
Khối u ung thư phát triển trong cơ thể - (Ảnh: Guardian).
Hãng dược khác là Gritstone đang thử nghiệm một loại vaccine mRNA tự khuyếch đại, được cá nhân hóa kết hợp với liệu pháp miễn dịch cho bệnh nhân có khối u rắn đang tiến triển.
Với cùng công nghệ, đối thủ của Moderna là BioNTech cũng đang hợp tác với Trung tâm Nghiên cứu Memorial Sloan Kettering thử nghiệm vaccine mRNA ngừa ung thư tuyến tụy.
Ngoài ra Moderna cũng đang thử nghiệm vaccine mRNA phòng virus cúm, virus hợp bào hô hấp RSV gây viêm phổi, virus Zika, virus cytomegal (gây dị tật bẩm sinh ở trẻ em) và virus Nipah - loại virus được xác định là rủi ro có thể gây ra đại dịch trong tương lai từ loài dơi ăn hoa quả.
Các loại vaccine mRNA đang được nghiên cứu ở nhiều giai đoạn khác nhau, từ tiền lâm sàng đến giai đoạn đầu của thử nghiệm lâm sàng, để kiểm tra tác dụng và hiệu quả của vaccine trong phòng thí nghiệm, trên động vật hoặc các nhóm bệnh nhân nhỏ.
2030 không còn quá xa...
Vẫn còn nhiều câu hỏi về vaccine trị ung thư công nghệ mRNA cần trả lời. Trong vài năm tới, chúng ta sẽ biết chúng sẽ hiệu quả nhất với loại ung thư nào. Các chuyên gia tin rằng đây là hy vọng mới, khả quan và có cơ sở, cho nhiều người bị ung thư. Mùa thu năm nay, Moderna và Merck sẽ tiếp tục thử nghiệm vaccine.
Các bệnh nhân ung thư giai đoạn đầu và giai đoạn cuối sẽ được sử dụng vaccine kết hợp với các liệu pháp miễn dịch khác, nhằm điều trị các tế bào ung thư đang hoạt động hoặc ngăn ung thư tái phát. Moderna kỳ vọng vaccine điều trị ung thư sẽ được áp dụng rộng rãi từ năm 2030 với khả năng điều trị cho khoảng 10.000 bệnh nhân ung thư.