Điều ít biết về người tìm ra thuốc điều trị bệnh máu trắng và AIDS đầu tiên của thế giới

Gertrude Belle Ellion là người tiên phong trong phát minh thuốc mới. Nhờ phương pháp thiết kế thuốc trúng đích, bà đã góp phần tìm ra thuốc trị bệnh máu trắng, herpes, AIDS và thuốc chống đào thải ghép thận.

Dành cả đời tìm thuốc trị ung thư

Gertrude Belle Elion (1918-1999) là một dược sĩ và nhà hóa sinh người Mỹ. Cha mẹ bà đều là người di cư. Khi lên 15 tuổi, chứng kiến ông ngoại qua đời vì bệnh ung thư, Elion đã quyết định dành cả cuộc đời mình để tìm ra cách chữa trị căn bệnh này, căn bệnh thách thức cả nhân loại.

Bảng điểm trung học xuất sắc đã giúp Elion dễ dàng nhận học bổng vào Đại học Hunter năm 1933.

Năm 1939, Elion học cao học hóa tại Đại học New York và là nữ sinh duy nhất trong lớp sau đại học. Thời gian này, bà nhận dạy hóa học, vật lý và khoa học tổng hợp cho các trường trung học. Việc nghiên cứu được bà sắp xếp vào ban đêm và ngày nghỉ cuối tuần.

Chân dung nhà hóa học người Mỹ Gertrude Belle Ellion.

Năm 1941, Elion nhận bằng thạc sĩ hóa học, nhưng là phụ nữ, bà gặp rất nhiều khó khăn để chen chân vào các phòng thí nghiệm. Chỉ đến khi Chiến tranh thế giới 2 xảy ra, kéo theo sự thiếu hụt nhân lực, Elion mới tìm được việc làm tại một phòng thí nghiệm. Dù vậy, bà không thực sự tìm thấy đam mê vì công việc chủ yếu là phân tích, kiểm soát chất lượng cho một công ty thực phẩm, chẳng liên quan gì đến nghiên cứu.

Sau một thời gian, Elion nhận thấy mọi thứ lặp đi lặp lại, không học được cái mới. Bà quyết định chuyển đến phòng thí nghiệm của Johnson and Johnson ở New Jersey. Nhưng không may, nó lại bị giải tán sau 6 tháng.

Mãi đến năm 1944, bà mới được mời vào vị trí thực sự khiến bà tìm được hứng thú. Đó là trợ lý cho tiến sĩ George Hitchings - người sau này đồng giải Nobel với Elion - tại Công ty Burroughs Wellcome (tiền thân của hãng dược GSK hiện nay). Tại đây bà được thỏa sức nghiên cứu, học tập, từ đó có thể tiến sâu hơn vào ngành hóa sinh, dược, miễn dịch học và cả virus học.

Tuy nhiên, đến giai đoạn này, Elion lại phải đứng trước sự lựa chọn là nghỉ việc ở Burroughs Wellcome để đăng ký toàn thời gian hoàn thành chương trình tiến sĩ tại Học viện bách khoa Brooklyn hay tiếp tục với đam mê. Nhưng cuối cùng, bà từ bỏ theo đuổi bằng tiến sĩ, chọn ở lại tiếp tục nghiên cứu cùng các cộng sự. Và đó là quyết định quan trọng nhất cuộc đời nhà hóa học lừng danh.

Gertrude Belle Ellion là người tiên phong trong phát minh thuốc mới.

“Mẹ đẻ” của thuốc điều trị máu trắng, AIDS…

Thời điểm Elion thăng hoa trong sự nghiệp cũng là lúc hầu hết các phương pháp bào chế thuốc đều tuân theo nguyên tắc, cứ thử nghiệm, hễ sai sót thì… thử lại (trial-and-error). Các nhà hóa dược thường tổng hợp hàng trăm hợp chất, qua quá trình sàng lọc, sau đó phát triển loại thuốc hiệu quả nhất. Phát minh mới của Elion và Hitchings có tên “thiết kế thuốc hợp lý” đánh dấu sự khác biệt hoàn toàn so với các phương pháp truyền thống.

Hai nhà nghiên cứu thiết lập kỹ thuật mới dựa trên so sánh đặc điểm giữa tế bào người lành với tế bào ung thư, vi khuẩn, virus và các mầm bệnh khác. Sau đó sử dụng nghiên cứu này để hướng mục tiêu ức chế sự sinh sản của các tế bào gây bệnh, trong khi đó vẫn giữ cho các tế bào bình thường không bị tổn thương. Cách tiếp cận sáng tạo để sản xuất thuốc dựa trên mối liên hệ giữa tính hóa sinh và bệnh tật này đã giúp loại bỏ nhiều công đoạn phỏng đoán mất thời gian, lãng phí tiền bạc và công sức trước đó.

Nghiên cứu của Hitchings và Elion đã cách mạng hóa sự phát triển ngành dược nói riêng và y học nói chung. Ngày nay, phương pháp của họ đã trở nên phổ biến trong sản xuất các loại thuốc nhắm thẳng vào mầm bệnh.

Gertrude Belle Ellion và tiến sĩ George Hitchings (người sau này đồng giải Nobel với Elion).

Họ tiếp tục hợp tác chặt chẽ trong 4 thập niên tiếp theo và phát triển một loạt các loại thuốc mới. Một trong những sản phẩm đầu tiên được sản xuất bởi cặp đôi là thuốc điều trị bệnh bạch cầu (máu trắng) giúp nhiều trẻ em sống sót và phát triển nên 45 phương pháp điều trị khác nhau giúp hệ miễn dịch chống chọi với ung thư. Họ còn tạo ra các loại thuốc khác được sử dụng hiệu quả chống lại bệnh lý sốt rét, gout, nhiễm trùng tiết niệu, rối loạn tự miễn dịch… cũng như giúp phát triển thuốc chống thải ghép trong kỹ thuật ghép nội tạng. Ngoài ra, họ còn nỗ lực đưa ra các loại thuốc mới đáp ứng nhu cầu thực tế của bệnh nhân.

Năm 1967, Elion được bổ nhiệm đứng đầu Khoa Trị liệu thử nghiệm sau khi Hitchings nghỉ hưu tại GSK. Bà tiếp tục nghiên cứu, phát triển Acyclovir (Zovirax), một loại thuốc kháng virus. Dù chính thức nghỉ hưu vào năm 1983, Elion cũng kịp giúp giám sát quá trình phát triển azidothymidine (AZT) - có tác dụng cản trở sự nhân lên của virus HIV - biến nó thành loại thuốc đầu tiên dùng điều trị cho bệnh nhân AIDS.

Giải Nobel Y sinh danh giá

Để vinh danh tất cả những đóng góp xuất sắc của họ, như đã nói, giải Nobel Y sinh năm 1988 đã được trao cho Elion, Hitchings và Sir James Whyte Black.

Ngoài Nobel, Elion là một trong số ít phụ nữ nhận được Huân chương Garvan của Hiệp hội Hóa học Hoa Kỳ năm 1968, được trao tặng Huân chương Khoa học Hoa Kỳ năm 1991.

Giải Nobel Y sinh năm 1988 đã được trao cho Elion, Hitchings và Sir James Whyte Black.

Bà trở thành phụ nữ đầu tiên được đưa tên vào Đại sảnh Danh vọng các nhà phát minh quốc gia. Năm 1995, Elion còn được chọn làm Thành viên nước ngoài của Hiệp hội Hoàng gia Anh, cùng rất nhiều học hàm giáo sư cũng như học vị tiến sĩ danh dự khác.

Công ty Burroughs Wellcome trân trọng tấm gương cống hiến của bà bằng cách thành lập một quỹ học bổng nhằm vinh danh Elion, mục đích tạo điều kiện cho sự nghiệp khoa học của các phụ nữ trẻ tương tự sau này.

Gertrude B.Elion mất ngày 21/2/1999 ở tuổi 81, khi vẫn chưa tìm ra phương pháp đặc hiệu trị căn bệnh ung thư mà ông ngoại mình mắc phải. Thế nhưng, di sản khoa học của bà để lại đã, đang và mãi mãi sẽ cứu sống, cải thiện sức khỏe của hàng triệu bệnh nhân trên toàn thế giới.

Cập nhật: 05/11/2022 SKĐS