Tạo ra "bút chì" sửa lỗi di truyền

Một trong hai công cụ chỉnh sửa gene mới do các nhà khoa học Mỹ phát minh được ví như một chiếc bút chì có thể thiết kế lại các đoạn DNA bị lỗi.

Hai kỹ thuật chỉnh sửa gene kỳ diệu vừa được lần lượt công bố tại Mỹ, đem lại hy vọng đánh bại nhiều căn bệnh nguy hiểm ở con người như xơ nang, chứng mù di truyền và vô số các bệnh nan y khác. Các căn bệnh này được tạo ra bởi một "lỗi đánh máy" trên DNA truyền từ các thế hệ này sang thế hệ khác.

Các công cụ chỉnh sửa gene mới sẽ giúp con người thoát khỏi nhiều bệnh di truyền nan y - (ảnh: BBC).

Cả hai nghiên cứu thực hiện tại Viện nghiên cứu về y sinh và gene của MIT và Havard đều dựa trên nền là công cụ chỉnh sửa gene phổ biến nhất hiện nay CRISPR-Cas9, vốn được dùng để cắt các đoạn DNA lỗi để thay thế bằng DNA lành.

"CRISPR giống như cái kéo, còn công cụ "biên tập" gene của chúng tôi giống như một chiếc bút chì" – giáo sư David Liu (Đại học Harvard), người đứng đầu nghiên cứu thứ nhất, mô tả trên tạp chí khoa học Nature.

Các nhà khoa học ở Đại học Sun Yat-sen (Trung Quốc) đã nghiên cứu thêm về công trình của giáo sư David Liu và kỳ vọng công cụ biên tập gene lạ lùng này có thể giúp sửa một gene lỗi dẫn đến chứng beta-thalassemia (thiếu máu huyết tán Beta), mà Trung Quốc và nhiều nước Châu Á, trong đó có Việt Nam, là vùng có nhiều bệnh nhân mắc phải.

Nghiên cứu thứ hai, xuất bản trên tạp chí khoa học Science, là một biến thể của công cụ chỉnh sửa gene CRISPR mang tên REPAIR. REPAIR giúp chỉnh sửa RNA, không phản DNA. RNA (hay còn gọi là ARN) cũng là một acid nucleic giống DNA.

Để một tế bào sử dụng các hướng dẫn di truyền, trước tiên nó phải tạo ra một bản sao RNA, trước khi tiến đến bản sao chính là DNA. Vì vậy, chỉnh sửa lỗi trên RNA cũng giúp loại bỏ các căn bệnh di truyền nguy hiểm. REPAIR là công trình được tạo ra bởi nhóm nghiên cứu do nhà khoa học Feng Zhang, cũng thuộc Viện nghiên cứu về y sinh và gene của MIT và Havard đứng đầu.