Lần đầu thành công trong thử nghiệm công nghệ chỉnh sửa gene

Mới đây, các nhà khoa học Mỹ đã lần đầu tiên thử nghiệm thành công công nghệ lựa chọn gene cho phôi thai người để sửa chữa những đột biến gây bệnh, mở ra cơ hội ngăn chặn bệnh tật di truyền qua các thế hệ.

Đây được coi là một trong những dấu mốc quan trọng trong nghiên cứu di truyền học được công bố trên tạp chí uy tín Nature của Anh.

Thử nghiệm được các chuyên gia thuộc Đại học Y tế và Khoa học Oregon (OHSU) phối hợp với Viện Salk và Viện Di truyền học Hàn Quốc thực hiện. Nhóm nghiên cứu đã áp dụng công nghệ CRISPR-Cas9 để chỉnh sửa các đột biến gene gây ra một loại bệnh tim.

CRISPR-Cas9 hoạt động như một kéo phân tử có thể cắt bỏ những phần gene không mong muốn và thay vào đó những chuỗi ADN mới khỏe mạnh.

Nhóm nghiên cứu đã áp dụng công nghệ CRISPR-Cas9 để chỉnh sửa các đột biến gene gây ra một loại bệnh tim.

Công nghệ này cũng đã từng được thử nghiệm vài lần tại Trung Quốc song không cho kết quả rõ ràng.

Để tăng khả năng thành công, nhóm nghiên cứu đã cùng lúc đưa các thành phần chỉnh sửa bộ gene cùng với mẫu tinh trùng từ một nam tình nguyện mang gene bị bệnh vào trong quá trình thụ tinh.

Kết quả, 72% phôi thai thử nghiệm đã sử dụng các phiên bản gene sao chép khỏe mạnh để sửa chữa những phần đột biến và phát triển mà không mang gene bệnh tim. Đặc biệt, việc làm này không hề gây bất kỳ đột biến nào trên các phần khác của hệ gene, một hiện tượng gây lo ngại chủ yếu trong quá trình chỉnh sửa gene.

Ngoài ra, gene chỉnh sửa không bệnh tật sẽ di truyền lại cho thế hệ con và cháu của phôi thai đầu tiên.

Tuy chưa đạt đến độ thành công 100% nhưng công nghệ này giúp nâng số lượng các phôi thai có thể được chỉnh sửa gene từ 50% trong tự nhiên lên 72%.

Các nhà khoa học vẫn thận trọng cảnh báo cần thực hiện nhiều thí nghiệm hơn nữa để nâng sác xuất thành công lên 100%, đồng thời đảm bảo mức độ an toàn trước khi có thể đưa công nghệ này vào thử nghiệm thực tế.

Hiện công nghệ chỉnh sửa gene vẫn là một chủ đề gây tranh cãi. Nhóm phản đối cho rằng nếu công nghệ này được áp dụng, tương lai sẽ có nhiều trẻ em được sinh ra theo "thiết kế" mà bố mẹ các em yêu cầu trong khi phía ủng hộ cho rằng kỹ thuật này sẽ giúp các thế hệ sau loại bỏ những gene di truyền mang bệnh tật.