Nghiên cứu thành công thuốc trị bệnh tự kỷ trên chuột thí nghiệm

(khoahoc.tv) - Bệnh tự kỷ có nguyên nhân từ việc giao tiếp bất thường giữa các tế bào. Kiểm tra một giả định mới, các nhà nghiên cứu tại trường Đại học y California, San Diego đã sử dụng một chức năng mới được phát hiện của một loại thuốc cũ để khôi phục lại các tế bào giao tiếp trong một con chuột mẫu bị bệnh tự kỷ, giúp làm suy giảm dấu hiệu của các triệu chứng của rối loạn tâm thần nguy hiểm.

>>> Nghe tiếng khóc, biết trẻ bị tự kỉ hay không

Phát hiện này được công bố trên tạp chí PLOS ONE trong số ra ngày 13/3/2013 vừa qua.

“Giả thuyết của chúng tôi về sự nguy hiểm của tế bào cho thấy rằng nguyên nhân của bệnh tự kỷ là do các tế bào bị mắc kẹt trong một chế độ trao đổi chất khép kín, và không thể giao tiếp được với nhau một cách bình thường, điều này có thể ảnh hưởng đến sự phát triển và chức năng của não bộ", ông Robert Naviaux, bác sỹ y khoa, phó tiến sỹ, giáo sư y khoa và đồng giám đốc của Trung tâm bệnh về ty thể và chuyển hóa tại Đại học UC San Diego cho biết. "Nhằm ngăn chặn dấu hiệu nguy hiểm của con chuột thí nghiệm, cho phép các tế bào quay rở lại quá trình trao đổi chất bình thường và khôi phục việc giao tiếp của tế bào, chúng tôi sử dụng một loại thuốc đã được sử dụng khoảng gần một thế kỷ để điều trị các bệnh khác nhau".

"Tất nhiên, điều chỉnh những bất thường trong một con chuột rất khác biệt so với việc chữa bệnh cho con người", Naviaux nói. Tuy nhiên, kết quả này khích lệ chúng tôi thử nghiệm phương pháp này trong tương lai, tại một cơ sở thử nghiệm lâm sàng nhỏ đối với trẻ em bị rối loạn tự kỷ theo độ tuổi. Công việc thử nghiệm này vẫn còn trong giai đoạn đầu. Chúng tôi nghĩ rằng cách tiếp cận này - được gọi là liệu pháp điều trị chống purin APT – mở ra một con đường mới mẻ và đầy thú vị định hướng cho sự phát triển của một loại thuốc mới để điều trị bệnh tự kỷ".

Nghiên cứu thành công thuốc trị bệnh tự kỷ

Rối loạn tự kỷ theo độ tuổi (ASDs) là những rối loạn phức tạp thể hiện bởi những bất thường trong sự phát triển của ngôn ngữ, hành vi xã hội và tật lặp đi lặp lại của hành vi. Hàng trăm các yếu tố di truyền và môi trường khác nhau được biết đến như là yếu tố tạo lên nguy cơ của bệnh tự kỷ. Trong nghiên cứu này, gần một tá các nhà khoa học của UC San Diego về các chuyên ngành khác nhau đã hợp tác để tìm một cơ chế thống nhất giải thích về bệnh tự kỷ. Công việc của họ đã đạt được thành tựu đáng kể đó là một trong ba giải thưởng quốc tế “Trailblazer”do nhóm Austism Speaks trao tặng trong năm 2011.

Mô tả một lý thuyết hoàn toàn mới về nguồn gốc và phương pháp điều trị của bệnh tự kỷ bằng cách sử dụng liệu pháp APT, Naviaux và các đồng nghiệp đã công bố một kiến thức mới rằng, về cơ bản thì cả cả hai yếu tố di truyền và môi trường sống đều gây ra hành vi tự kỷ bằng cách, tạo ra một phản ứng tế bào nguy hiểm - trạng thái trao đổi chất ẩn chứa sự miễn dịch bẩm sinh và chứng bị kích động.

Khi các tế bào tiếp xúc với các hình thức nguy hiểm truyền thống, chẳng hạn như nhiễm trùng, virus hay chất môi trường độc hại, một cơ chế bảo vệ được kích hoạt, Naviaux giải thích. "Điều này dẫn đến những thay đổi trong chuyển hóa và biểu hiện gene, và làm giảm sự giao tiếp thông tin giữa các tế bào lân cận. Nói một cách đơn giản, khi các tế bào ngừng nói chuyện với nhau, thì trẻ em ngừng nói chuyện".

Bở vì ty thể - vốn được gọi là "nhà máy năng lượng" của tế bào - đóng một vai trò trung tâm đối với cả loại tế bào có thể lây nhiễm cho tế bào khác và loại tế bào không thể lây nhiễm, sự miễn dịch bẩm sinh và chứng kích động, Naviaux và các đồng nghiệp đã tìm thấy một hệ thống tín hiệu trong cơ thể vừa liên kết với ty thể vừa quan trọng đối với miễn dịch bẩm sinh. Họ tìm thấy nó trong các ngoại bào a xít nucleotide như ATP (hợp chất hữu cơ nucleotide có trong cơ thể sống, giải phóng năng lượng khi chuyển thành một nucleotide khác, ADP) và các mitokines khác – một loại phân tử tín hiệu được tạo ra bởi ty thể già.

Những mitokines này có chức năng trao đổi chất riêng biệt bên ngoài của tế bào mà chúng liên kết với và chúng điều chỉnh các cơ quan thụ cảm hiện diện trên tất cả các tế bào của cơ thể. Mười lăm nhóm cơ quan thụ cảm purin được kích thích bởi những ngoại bào nucleotide, và các cơ quan thụ cảm này sẽ kiểm soát một loạt các đặc điểm sinh học có liên quan đến bệnh tự kỷ.

Các nhà nghiên cứu đã thử nghiệm trên chuột chất suramin - một chất ức chế tín hiệu purin được sử dụng trong y tế để điều trị bệnh ngủ châu Phi, ngay sau khi nó được tổng hợp vào năm 1916. Họ phát hiện ra rằng, chất trung gian APT này có thể chữa triệu chứng tự kỷ ở các con vật thí nghiệm, thậm chí ngay cả khi việc điều trị được bắt đầu sau khi triệu chứng bệnh đã bùng phát mạnh mẽ. Loại thuốc này phục hồi lại 17 loại triệu chứng bất thường, bao gồm việc bình thường hóa cấu trúc khớp thần kinh não, tín hiệu giữa các tế bào, hành vi xã hội, phối hợp hệ thần kinh vận động và bình thường hóa quá trình trao đổi chất của ty lạp thể.

"Hiệu quả nổi bật thể hiện trong nghiên cứu này là sử dụng APT để “tái lập trình” các phản ứng nguy hiểm của tế bào và giảm sự kích động tinh thần, mở ra một cơ hội để phát triển một loại thuốc kháng sinh để điều trị chứng tự kỷ và một số rối loạn khác", Naviaux cho biết.

Zarazuela Zolkipli, Lin Wang, Tomohiro Nakayama, Jane C. Naviaux, Le Thuy P., Michael Schuchbauer, Mihael Rogac, Qingbo Tang, Laura L. Dugan, và Susan B. Powell là các nhà khoa học có đóng góp cho nghiên cứu này.

Kinh phí cho dự án được tài trợ bởi Autism Speaks, Quỹ UCSD Christini, Quỹ từ thiện Jane Botsford-Johnson, Quỹ từ thiện Gia đình Wright, Quỹ từ thiện Lennox, Quỹ từ thiện Larry L. Hillblom, Quỹ từ thiện Gerber, và Quỹ từ thiện Wish của Hailey.

Bệnh tự kỷ có nguyên nhân từ việc giao tiếp bất thường giữa các tế bào. Kiểm tra một giả định mới, các nhà nghiên cứu tại Đại học California, San Diego School of Medicine đã sử dụng một chức năng mới được phát hiện của một loại thuốc cũ, để khôi phục lại các tế bào giao tiếp trong một con chuột mẫu bị bệnh tự kỷ, giúp làm suy giảm dấu hiệu của các triệu chứng của rối loạn tâm thần nguy hiểm.