Em bé đầu tiên thoát ung thư máu nhờ chỉnh sửa gene

Các bác sĩ nói việc bé Layla Richards thoát bệnh bạch cầu gần như là phép lạ, và họ như "lên cung trăng" khi việc điều trị cho kết quả mỹ mãn.

Chữa khỏi ung thư máu bằng cách điều chỉnh gene

Bé Layla, 1 tuổi, được phát hiện mắc bệnh bạch cầu lúc 3 tháng tuổi. Bé đã được các bác sĩ tại Bệnh viện Great Ormond Street của Anh (GOSH) điều trị bằng tế bào miễn dịch chỉnh sửa gene sau khi bé không đáp ứng với các phương pháp điều trị thông thường.

Chỉ sau 2 tháng, bé đã không còn dấu vết của bệnh và hiện đã được xuất viện.

"Bệnh bạch cầu của bé rất nguy hiểm và việc bé đáp ứng với việc điều trị này gần như là một phép lạ", Paul Veys - giáo sư tại GOSH và là trưởng nhóm điều trị cho bé Layla, nói tại cuộc họp báo ngày 5/11.

"Do đây là lần đầu tiên liệu pháp điều trị này được sử dụng, chúng tôi không biết liệu có hiệu quả không hoặc lúc nào mới có hiệu quả, vì vậy chúng tôi như lên cung trăng đạt được kết quả này", Veys thêm.

Bé Layla Richards - (Ảnh: PA).

Theo The Guardian, liệu pháp chữa trị bằng tế bào chỉnh sửa gene do các nhà khoa học tại GOSH và ĐH College London (UCL) cùng công ty công nghệ sinh học Pháp Cellectis hợp tác nghiên cứu. Hiện Cellectis đang tài trợ cho các thử nghiệm lâm sàng dự kiến bắt đầu vào năm tới.

Cách thức của họ như sau: thêm các gene mới vào các tế bào miễn dịch khỏe mạnh được gọi là tế bào T - vũ khí chống bệnh bạch cầu, sau đó dùng công nghệ chỉnh sửa gene được gọi là TALEN để tế bào T trở nên vô hình với thuốc chống bệnh bạch cầu (vì nếu gặp thuốc này, chúng sẽ bị tiêu diệt). Sau đó, tế bào T sẽ tìm kiếm và tiêu diệt các tế bào ung thư.

Theo BBC, mặc dù còn quá sớm để khẳng định bé Layla đã khỏi bệnh hoàn toàn, liệu pháp điều trị cho bé đang gây tiếng vang lớn trong giới nghiên cứu y khoa.

Công nghệ này cũng tạo một bước ngoặt lớn trong cuộc chiến chống bạch cầu, riêng giáo Paul Veys nói đây một trong những điều đáng chú ý nhất mà ông từng thấy trong 20 năm qua.