Kỹ thuật chỉnh sửa gene CRISPR của Nhật Bản đã đạt tới độ "chính xác tuyệt đối"

Công nghệ chỉnh sửa gene có khả năng thay đổi hoàn toàn thế giới của chúng ta. Nổi bật trong số các kỹ thuật ấy là CRISPR - một phương pháp tinh chỉnh gene giá rẻ nhưng chính xác.

CRISPR hứa hẹn sẽ sửa chữa được các lỗi DNA bệnh tật trong chúng ta, tiêu diệt các vi khuẩn gây bệnh, cải thiện dinh dưỡng của thực phẩm và thậm chí hồi sinh các loài đã tuyệt chủng.

Trong khi những lo ngại về đạo đức của công nghệ này vẫn còn tồn tại, về mặt kỹ thuật, CRISPR đã phát triển tới mức có thể chỉnh sửa từng cặp cơ sở (A-T, G-C) trên DNA của hệ gene người. Các nhà khoa học Nhật Bản cho biết họ đã tiến tới trình độ này và gọi đó là kỹ thuật chỉnh sửa gene “chính xác tuyệt đối”.

Chỉnh sửa gene CRISPR đã đạt tới độ "chính xác tuyệt đối", theo các nhà khoa học Nhật Bản.

Kỹ thuật mới được mô tả trong tạp chí Nature Communications. Nó được gọi tắt là MhAX (Micro-hologic-Assisted eXcision). Phương pháp này được phát triển bởi một nhóm các nhà khoa học đang nghiên cứu hiện tượng đột biến DNA đơn nucleotide (SNP-single nucleotide polymorphism) gây ra bệnh di truyền.

Để chứng minh một đột biến DNA đơn nucleotide gây ra một căn bệnh, bạn cần so sánh những tế bào “sinh đôi”, có DNA giống hệt nhau, chỉ khác một cặp cơ sở (A-T, G-X) duy nhất. Điều này đặc biệt khó trong điều kiện thực tế, nhưng các nhà khoa học đã phát triển thành công kỹ thuật MhAX để giải quyết vấn đề.

Để thực hiện được sự chỉnh sửa siêu chính xác trên một cặp cơ sở, các nhà khoa học đã chèn một nucleotide SNP vào bên cạnh một gene phát xạ huỳnh quang. Gene phát xạ này giúp các nhà nghiên cứu nhận diện tế bào đã được chỉnh sửa.

Sau đó, họ thiết kế một chuỗi DNA trùng lặp được gọi là microhomology ở mỗi bên của gene huỳnh quang, nhắm mục tiêu các vị trí để CRISPR đi vào và cắt DNA. Tiếp theo, một hệ thống sửa chữa DNA trung gian bằng vi sinh vật (MMEJ) loại bỏ gene huỳnh quang.

Kết quả là chỉ còn lại một cặp cơ sở, dưới dạng một SNP, còn lại ở vị trí DNA bị cắt và chỉnh sửa.

Mô tả kỹ thuật MhAX trong nghiên cứu của các nhà khoa học Nhật.

Việc nhắm mục tiêu và chỉnh sửa gene đặc biệt này thực sự chính xác. "Mục tiêu của chúng tôi là tạo ra các công nghệ chỉnh sửa gene giúp nâng cao hiểu biết của chúng ta về cơ chế bệnh tật và cuối cùng dẫn đến các phương pháp điều trị”, Tiến sĩ Knut Woltjen, người đứng đầu cuộc nghiên cứu, cho biết.

"Chúng tôi tin tưởng rằng MhAX sẽ có khả năng ứng dụng rộng rãi trong nghiên cứu bệnh học hiện tại của con người, và trong tương lai xa hơn nữa".