Lần đầu tiên, ba bệnh nhân ung thư ở Mỹ đã được điều trị bằng kỹ thuật chỉnh sửa gene CRISPR. Nghiên cứu được tiết lộ trước thềm Hội nghị của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ, dự kiến sẽ diễn ra vào tháng tới cho biết:
"Các nhà khoa học đã rút tế bào miễn dịch từ cơ thể các bệnh nhân này, xóa đi ba gene và thêm lại một gene nhằm giúp chúng nhận diện và tấn công các tế bào ung thư. Đội quân miễn dịch này sau đó được nhân lên đến 100 triệu tế bào, để truyền trở lại cơ thể cho bệnh nhân theo đường tĩnh mạch.
Các tế bào tiếp tục tồn tại trong cơ thể người bệnh ung thư một cách an toàn mà không có bất kỳ biến chứng nào được quan sát thấy. Các nhà khoa học cho biết đội quân tế bào kể từ khi vào cơ thể đã tiếp tục nhân số lượng của chúng lên mười cho đến một trăm ngàn lần nữa".
Các thử nghiệm trong vòng một tháng tới sẽ trả lời câu hỏi: Liệu các tế bào này có tấn công được tế bào ung thư, giúp kéo dài tiên lượng sống cho các bệnh nhân hay không?
Các bác sĩ đã truyền 100 triệu tế bào miễn dịch chỉnh sửa gene vào tĩnh mạch cho họ.
Nghiên cứu được thực hiện trên ba bệnh nhân ung thư, tất cả đã ngoài 60 tuổi. Hai người trong số họ mắc đa u tủy xương, một dạng ung thư máu và người thứ ba mắc sarcoma, một dạng ung thư hình thành trong mô liên kết hoặc mô mềm.
Bệnh của họ đều đã tiến triển nặng đến nỗi tất cả các phương pháp điều trị truyền thống như phẫu thuật và hóa xạ trị đều thất bại, không còn tác dụng. Các nhà khoa học tại Đại học Pennsylvania lúc này gợi ý cho họ một phương pháp điều trị mới, sử dụng CRISPR.
CRISPR đang được biết đến như một công nghệ chỉnh sửa gene nhanh nhất, rẻ nhất và quan trọng là chính xác nhất. Nó cho phép các nhà khoa học thay đổi từng ký tự trên DNA của bộ gene, một quyền năng có thể được ứng dụng để làm nhiều việc, từ điều trị các căn bệnh bẩm sinh, ung thư cho tới tạo ra các sinh vật hoàn toàn mới, thậm chí người biến đổi gene...
Trong hướng nghiên cứu của mình, các nhà khoa học tại Đại học Pennsylvania đã nhắm đến việc chỉnh sửa những tế bào miễn dịch được gọi là tế bào T, giúp bệnh nhân ung thư có thể "siêu hóa" hệ miễn dịch của mình thành một đội quân chống lại căn bệnh.
Để làm được điều đó, đầu tiên họ phải rút máu của bệnh nhân, tách lọc các tế bào T và dùng CRISPR xóa đi ba gene trên đó. Đây là các gene ức chế khả năng nhận diện tế bào ung thư và có nguy cơ gây ra những phản ứng phụ trên cơ thể người bệnh.
Sau đó, họ tiếp tục sử dụng virus để cấy một gene vào các tế bào T này, thứ mà họ gọi là gene "đầu đạn". Gene này sẽ điều khiển các tế bào tấn công một mục tiêu có tên NY-ESO-1, nó là một protein được tìm thấy trên tế bào ung thư nhưng hiếm khi xuất hiện ở tế bào thường.
Các tế bào T chỉnh sửa gene này sau đó được nhân lên thành một đội quân miễn dịch với 100 triệu tế bào. Các bác sĩ sẽ truyền tất cả các tế bào này trở lại cơ thể bệnh nhân theo đường tĩnh mạch. Khi đã vào cơ thể, các tế bào đã tiếp tục sống mà không bị đào thải khỏi cơ thể. Hơn thế nữa, chúng tiếp tục nhân lên với số lượng gấp từ 10.000 đến 100.000 lần ban đầu.
Một tế bào miễn dịch T đang tấn công tế bào ung thư.
"Đây là một kỹ thuật di truyền tế bào phức tạp nhất đã từng được thực hiện từ trước đến nay", trưởng nhóm nghiên cứu, tiến sĩ Edward Stadtmauer đến từ Đại học Pennsylvania ở Philadelphia cho biết. "Đó là bằng chứng cho thấy chúng ta có thể chỉnh sửa gene các tế bào này một cách an toàn".
Nghiên cứu nhắm đến việc thử nghiệm an toàn thuốc, vì vậy, chỉ riêng việc các tế bào T còn sống, tiếp tục nhân lên trong cơ thể bệnh nhân mà không gây ra bất kể biến chứng nào đã là một thành công.
Nhưng các nhà khoa học không quên mục đích chính của mình: Trả lời câu hỏi liệu chúng có giúp bệnh nhân chống lại ung thư hay không? Hiện tại, sau hai đến ba tháng thử nghiệm, sức khỏe của một bệnh nhân đang tiếp tục xấu đi, một người đã ổn định được lại và bệnh nhân thứ ba mới được điều trị nên chưa thể nói trước điều gì.
Tiến sĩ Stadtmauer cho biết thử nghiệm trong một tháng tới sẽ cho phép ông và nhóm của mình biết các tế bào T được "siêu hóa" có giúp tiêu diệt tế bào ung thư hay không? Sau đó, nó sẽ tiếp tục được tiến hành trên 15 bệnh nhân khác.
Nhận định về nghiên cứu của tiến sĩ Stadtmauer và các đồng nghiệp, tiến sĩ Aaron Gerds, một chuyên gia về ung thư tại Phòng khám Cleveland cho biết: "Hiện tại vẫn là rất sớm, nhưng tôi vô cùng khuyến khích nghiên cứu này".
Đã có nhiều liệu pháp tế bào tỏ ra hiệu quả đối với bệnh ung thư máu, trở thành "một cú hích lớn, chữa khỏi những căn bệnh trước đây từng bị cho là không thể chữa khỏi", và chỉnh sửa gene có thể giúp cải thiện những liệu pháp tế bào này, tiến sĩ Aaron Gerds nói.
Chỉnh sửa gene là một cách để thay đổi vĩnh viễn DNA, tấn công vào nguyên nhân gốc rễ của bệnh ung thư. CRISPR là một công cụ để cắt DNA tại một điểm cụ thể. Nó đã được sử dụng từ lâu trong phòng thí nghiệm và đang được thử nghiệm trên người cho các bệnh nhân.
Phải nhấn mạnh rằng nghiên cứu này không nhắm đến mục đích thay đổi DNA trong cơ thể của một người. Thay vào đó, nó chỉ tìm cách loại bỏ, thay đổi gene và trả lại các tế bào miễn dịch vào cơ thể bệnh nhân, hi vọng chúng sẽ phát triển siêu năng lực để chống lại căn bệnh ung thư của họ. Đó thực ra là một hình thức trị liệu miễn dịch.
Hướng điều trị này trước đây đã được các nhà khoa học Trung Quốc thử nghiệm trên bệnh nhân ung thư từ năm 2017. Nhưng đây là nghiên cứu đầu tiên như vậy được thực hiện ở Mỹ cũng như các quốc gia khác trên thế giới.
Liệu CRISPR, công cụ chỉnh sửa gene hiện đại nhất có giúp chúng ta đánh vào gốc rễ của bệnh ung thư?
Một lợi thế giúp Trung Quốc đi đầu thế giới trong lĩnh vực trị liệu này, đó là các quy định buông lỏng liên quan đến lĩnh vực chỉnh sửa gene ở quốc gia này. Chính lỗ hổng đó đã khiến một nhà khoa học của họ tạo ra hai bé gái chỉnh sửa gene đầu tiên trên thế giới vào năm ngoái.
Về nghiên cứu mới tại Mỹ, các nhà khoa học tại Đại học Pennsylvania đã mất tới hai năm để xin được sự chấp thuận từ các cơ quan quản lý của. Nghiên cứu được tài trợ bởi Đại học Pennsylvania, Viện Miễn dịch Ung thư Parker ở San Francisco và công ty công nghệ sinh học Tmunity Therapeutics.
Dự kiến, nó sẽ được báo cáo chính thức vào Hội nghị Huyết học Hoa Kỳ sẽ diễn ra trong tháng tới.